Se trata de INM004, un medicamento biológico compuesto por anticuerpos policlonales desarrollado por INMUNOVA, la empresa incubada en el Espacio de Innovación de la FAN. Esta etapa de la investigación clínica se realizará en centros de salud de Argentina y Europa.
Un estudio de fase III, que se realizará en simultáneo en más de 40 centros de salud de Argentina y Europa, busca comprobar la eficacia del que podría ser el primer tratamiento contra el Síndrome Urémico Hemolítico (SUH), una enfermedad grave que es endémica en Argentina y afecta, especialmente, a menores de 12 años.
El tratamiento (INM004) diseñado y producido por INMUNOVA, una empresa biotecnológica argentina que forma parte de INSUD, está basado en anticuerpos policlonales que actúan contra la toxina Shiga producida por la bacteria Escherichia coli, causante del SUH.
El producto en investigación ya atravesó las dos primeras fases de ensayo clínico. En la fase I, el tratamiento fue probado en adultos voluntarios sanos y mostró que es seguro. En la fase II, se testeó en niños con SUH, donde mostró un perfil de seguridad adecuado y dio indicios de ser potencialmente útil para el tratamiento de la enfermedad. Los resultados de la fase I se publicaron en British Journal of Clinical Pharmacology, mientras que los de la fase II fueron publicados en Pediatric Nephrology.
Linus Spatz, biólogo, socio fundador y director general de INMUNOVA, se refirió a esta nueva etapa de la investigación: “Para llegar a la fase III de un medicamento hay que atravesar un camino muy desafiante y exigente. Después de realizar con éxito las primeras dos fases, en esta etapa de la investigación vamos a poder saber si este medicamento, diseñado por nuestro laboratorio hace más de 10 años, es eficaz para tratar el SUH. Sería un antes y después para una enfermedad que hoy en día no tiene tratamiento conocido. Por eso, hemos recibido muchísimo apoyo e interés por parte de las agencias regulatorias a lo largo de todo el proceso”.
En efecto, el estudio fue autorizado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) y European Medicines Agency (EMA), y avalado por la Food and Drug Administration (FDA). Además, obtuvo la designación de “Orphan Drug” tanto en Europa como en Estados Unidos, donde también recibió la “Rare Pediatric Disease Designation”. Esto demuestra el interés de todas estas agencias regulatorias en este desarrollo.
“Es importante formar parte de este ensayo clínico porque nos permitiría contar con una opción terapéutica que podría modificar la evolución y complicaciones en la etapa aguda de la enfermedad, y mejorar su pronóstico a largo plazo”, sostuvo Alicia Fayad, jefa de la unidad de Nefrología del Hospital General de Niños Ricardo Gutiérrez, uno de los centros donde se realiza el estudio.
En el mismo sentido, Iliana Principi, jefa del servicio de Nefrología del Hospital Pediátrico Dr. Humberto Notti de la ciudad de Mendoza e investigadora principal a cargo del estudio en este centro, explicó: “El SUH constituye la principal causa de lesión renal aguda en pediatría y actualmente no contamos con un tratamiento específico. El ensayo clínico nos permitirá conocer si el producto es eficaz, lo que podría contribuir a aliviar y mejorar la calidad de vida de cientos de niños en nuestro país”.
Ian Roubicek, coordinador médico del estudio, destacó la robustez metodológica del diseño de la investigación: “Este producto ya superó las fases I y II donde mostró ser seguro y dio indicios de eficacia. Esto nos permitió avanzar a la fase III, un ensayo controlado por placebo, aleatorizado y multicéntrico internacional, que cumple con los máximos estándares de calidad de investigación científica del mundo”.
La fase III del estudio se está llevando a cabo en 21 centros de salud de CABA, AMBA y las provincias de Buenos Aires, San Luis, Mendoza, Córdoba, Salta, Tucumán, Neuquén y Santa Fe. En 2025 comenzará a realizarse también en diferentes países europeos: Alemania, Bélgica, España, Francia, Italia, Reino Unido, Irlanda, Países Bajos y Rumania.
El SUH en Argentina
El SUH es una enfermedad grave endémica en Argentina que afecta a niños y niñas de cualquier edad. Se produce principalmente por consumir alimentos o líquidos (carne, frutas, verduras, lácteos o agua) contaminados con la bacteria Escherichia coli productora de la toxina Shiga, o por el contacto directo con materia fecal contaminada.
Esta toxina produce daño en los riñones y, en algunos casos, el cerebro y el corazón, y genera alteración de los componentes de la sangre, con una disminución de los glóbulos rojos y las plaquetas. Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), Argentina tiene la mayor incidencia mundial de SUH en menores de 5 años: afecta a entre 300 y 400 niños y niñas por año en nuestro país. Más de la mitad de estos pacientes puede sufrir daño renal grave, con requerimiento de internaciones prolongadas y diálisis para ayudar a los riñones a filtrar los desechos y líquidos.
Aproximadamente el 3% de las niñas y niños que desarrollaron SUH en Argentina mueren y muchos otros quedan con secuelas de por vida, como daño renal o lesiones neurológicas. De hecho, esta enfermedad es la primera causa de insuficiencia renal aguda en pediatría, y la responsable de alrededor de un 20% de los trasplantes de riñón en niños y adolescentes.
Síntomas y prevención
El SUH suele comenzar con diarrea con o sin sangre, asociada a otros síntomas como dolor abdominal intenso, palidez y pocas ganas de orinar. Cuando se presentan estas manifestaciones, es fundamental acudir de forma inmediata al centro de salud más cercano.
Para prevenir el SUH es necesario incorporar hábitos de higiene y de cuidado en la manipulación de alimentos:
- Lavarse las manos con agua y jabón antes y después de ir al baño o cambiar pañales, al volver de la calle, y antes y después de manipular alimentos, especialmente los crudos.
- Cocinar la carne completamente, en especial la carne picada y los productos elaborados con ella.
- Evitar la carne picada para niños menores de 5 años.
- Usar agua potable para beber y para lavar frutas y verduras. En el caso de no poder acceder al agua potable, utilizar agua hervida o con 4 gotas de lavandina por litro (dejar reposar 30 minutos antes de consumir o utilizar para lavar).
- Consumir lácteos pasteurizados.
- Evitar la contaminación cruzada, es decir el contacto de la carne cruda con otros alimentos. Mantener las carnes refrigeradas y separadas de las verduras.
- Lavar con agua potable y detergente todos los utensilios de cocina y superficies que tengan contacto con alimentos crudos.
- Lavar las esponjas y los trapos, especialmente los que se usan en la cocina.
- No bañarse en aguas contaminadas.
Sobre INMUNOVA
Inmunova es una compañía biotecnológica argentina que se dedica a la investigación y desarrollo de medicamentos innovadores para enfermedades infecciosas poco frecuentes sin opción de tratamiento.
Se especializa en el diseño de vacunas, anticuerpos terapéuticos e inmunógenos, abarcando todo el proceso de desarrollo: la idea original, las pruebas de concepto, las fases preclínicas y clínicas, el procedimiento de registro y la farmacovigilancia.